7月28日，國家衛(wèi)健委辦公廳正式發(fā)布《關(guān)于規(guī)范開展藥品臨床綜合評價(jià)工作的通知》（下稱《通知》），《藥品臨床綜合評價(jià)管理指南（2021年版試行）》（下稱《指南》）作為附件一同下發(fā)。業(yè)界普遍認(rèn)為，作為促進(jìn)藥品回歸臨床價(jià)值的基礎(chǔ)性工作，藥品臨床綜合評價(jià)是鞏固完善基本藥物制度的重要措施，是健全藥品供應(yīng)保障制度的具體要求。在新版基藥目錄調(diào)整的關(guān)鍵時(shí)間點(diǎn)，該文件的出爐將為或在今年完成的新一輪基藥調(diào)整奠定主基調(diào)。
圍繞兩條主線、六大維度展開評價(jià)
結(jié)果事關(guān)醫(yī)院采購、用藥目錄遴選
按照《通知》要求，國家衛(wèi)健委按職責(zé)統(tǒng)籌組織藥品臨床綜合評價(jià)工作，推動(dòng)以基本藥物為重點(diǎn)的國家藥品臨床綜合評價(jià)體系建設(shè)，主要指導(dǎo)相關(guān)技術(shù)機(jī)構(gòu)或受委托機(jī)構(gòu)開展國家重大疾病防治基本用藥主題綜合評價(jià)，協(xié)調(diào)推動(dòng)評價(jià)結(jié)果運(yùn)用、轉(zhuǎn)化。而省級衛(wèi)生健康行政部門要按照國家有關(guān)部署安排，按職責(zé)組織開展本轄區(qū)內(nèi)藥品臨床綜合評價(jià)工作，制定本轄區(qū)藥品臨床綜合評價(jià)實(shí)施方案，建立評價(jià)組織管理體系，因地制宜協(xié)調(diào)實(shí)施區(qū)域內(nèi)重要疾病防治基本用藥主題綜合評價(jià)。
從職責(zé)劃分可以看到，盡管國家和省級的分工有所不同，但二者皆是為了基本用藥服務(wù)。而為加快建立健全統(tǒng)一、科學(xué)、實(shí)用的藥品臨床綜合評價(jià)標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范、實(shí)施路徑和工作協(xié)調(diào)機(jī)制，統(tǒng)籌開展藥品決策證據(jù)集成、科學(xué)分析和準(zhǔn)確評價(jià)，指導(dǎo)和規(guī)范開展藥品臨床綜合評價(jià)，數(shù)易其稿的《指南》最終成形，圍繞藥品臨床綜合評價(jià)的目的、基本原則及適用范圍，評價(jià)流程、內(nèi)容與維度，證據(jù)評價(jià)與應(yīng)用，管理要求等多個(gè)角度分設(shè)四大章節(jié)。
針對業(yè)界關(guān)注的評價(jià)內(nèi)容，《指南》明確，評價(jià)主要聚焦藥品臨床使用實(shí)踐中的重大技術(shù)問題和政策問題，圍繞技術(shù)評價(jià)與政策評價(jià)兩條主線，從安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性、創(chuàng)新性、適宜性、可及性6個(gè)維度開展科學(xué)規(guī)范的定性定量相結(jié)合的數(shù)據(jù)整合分析與綜合研判，提出國家、區(qū)域和醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)等疾病防治基本用藥供應(yīng)保障與使用的政策建議。例如在創(chuàng)新性上，《指南》提出通過分析判斷藥品與參比藥品滿足臨床需求程度、鼓勵(lì)國產(chǎn)原研創(chuàng)新等情況，進(jìn)行藥品的創(chuàng)新性評價(jià)。開展創(chuàng)新性評價(jià)，應(yīng)當(dāng)突出填補(bǔ)臨床治療空白，解決臨床未滿足的需求，滿足患者急需診療需求和推動(dòng)國內(nèi)自主研發(fā)等創(chuàng)新價(jià)值判斷。
而綜合評價(jià)結(jié)果將會(huì)如何應(yīng)用顯然是產(chǎn)業(yè)關(guān)注的另一大焦點(diǎn)。《指南》要求，綜合評價(jià)的結(jié)果藥品臨床綜合評價(jià)組織實(shí)施機(jī)構(gòu)依照評價(jià)方案按流程對評價(jià)結(jié)果進(jìn)行轉(zhuǎn)化應(yīng)用。區(qū)域和醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)藥品臨床綜合評價(jià)結(jié)果主要用于：1.醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)藥品采購與供應(yīng)保障等；2.推動(dòng)醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)用藥目錄遴選和上下級醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)用藥目錄銜接，提高藥學(xué)服務(wù)和安全合理用藥水平；3.控制不合理藥品費(fèi)用支出，提升衛(wèi)生健康資源配置效率，優(yōu)化藥品使用結(jié)構(gòu)；4.為完善國家藥物政策提供參考。而第三方評價(jià)機(jī)構(gòu)藥品臨床綜合評價(jià)結(jié)果可用于：1.豐富行業(yè)藥品臨床綜合評價(jià)的實(shí)踐，擴(kuò)大文獻(xiàn)證據(jù)儲備；2.推動(dòng)科研領(lǐng)域?qū)τ谒幤放R床綜合評價(jià)理論及方法的深入探索。
基藥管理辦法或在8月落地
兒童藥部分單列迎較大利好
從前文所劃的政策重點(diǎn)信息可以看到，藥品臨床綜合評價(jià)作為藥品供應(yīng)保障決策的重要技術(shù)工具，將深刻影響到醫(yī)療機(jī)構(gòu)未來的藥品采購供應(yīng)、用藥目錄遴選等關(guān)鍵環(huán)節(jié)，綜合評價(jià)的結(jié)果應(yīng)用將左右藥企產(chǎn)品在院內(nèi)市場的命運(yùn)走向。在業(yè)內(nèi)看來，這首先影響的或?qū)⑹歉骷夅t(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)配備使用藥品的依據(jù)——國家基本藥物目錄。
初版國家基本藥物目錄始于2009年，經(jīng)歷2012年、2018年兩次版本更新。2018年9月，國家衛(wèi)健委正式印發(fā)《國家基本藥物目錄（2018版）》，相較于舊版，新版藥品數(shù)量由原來的520種增至685種。在充分考慮臨床方面的必要需求下，2018版基本藥物目錄增加了腫瘤用藥和兒童用藥的品種數(shù)量。其中，腫瘤化學(xué)藥品種增加11種，彼時(shí)市場關(guān)注度較高的吉非替尼、伊馬替尼、?？颂婺岬瓤鼓[瘤靶向藥物都囊括在內(nèi)；此外還納入了11個(gè)臨床必須、療效確切的非醫(yī)保藥品。據(jù)米內(nèi)網(wǎng)統(tǒng)計(jì)，按照2017年國內(nèi)終端銷售額計(jì)算，新增品種市場規(guī)模近1500億元。
轉(zhuǎn)眼三年時(shí)間將至，新版基藥目錄將于今年完成再次調(diào)整的消息接踵而至。據(jù)業(yè)內(nèi)消息，基藥管理辦法征求意見稿現(xiàn)階段正在全國各省征求意見，預(yù)計(jì)將在8月正式落地。值得關(guān)注的是，該意見稿提出基藥目錄三年必須調(diào)整，并可適時(shí)調(diào)整，這與2020年7月基藥目錄調(diào)整相關(guān)會(huì)議流出的“三年一大調(diào)整，每年動(dòng)態(tài)小調(diào)整”消息基本一致。不過例外的是，消息指出新基藥目錄結(jié)構(gòu)發(fā)生變化，將分為化藥和生物藥、中藥及兒童藥三大部分，兒童藥單列是首次。
有業(yè)內(nèi)人士指出，隨著近年來鼓勵(lì)、促進(jìn)兒童藥研制和創(chuàng)新政策頻出，首次在基藥目錄提出單列兒童藥部分也是應(yīng)有之義，該創(chuàng)新提法或也是借鑒WHO版基藥目錄分成人版和兒童版、接軌國際的做法，將利好WHO兒童藥物清單內(nèi)的產(chǎn)品和本就在基藥目錄內(nèi)的兒童藥產(chǎn)品，在開放三胎政策或?qū)?dòng)兒童藥市場容量擴(kuò)大的背景下有著重要積極意義。
由于基本藥物目錄調(diào)整有助于新納入藥品在基層醫(yī)療機(jī)構(gòu)實(shí)現(xiàn)銷售放量，因此每次都備受矚目。加上今年4月國家衛(wèi)健委藥政處在解讀《國家基本藥物制度藥品供應(yīng)保障》政策時(shí)釋放出的“要逐步提到各級公立醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)基本藥物配備品種數(shù)量使用比例90%、80%、60%，金額占比60%、50%、40%，年復(fù)合增長不低于4%”的消息，顯然加深了藥企對今年基藥目錄調(diào)整的期待。
業(yè)內(nèi)普遍認(rèn)為，此次《指南》的正式下發(fā)將引導(dǎo)和推動(dòng)相關(guān)主體規(guī)范開展藥品臨床綜合評價(jià)，持續(xù)推動(dòng)藥品臨床綜合評價(jià)工作標(biāo)準(zhǔn)化、規(guī)范化、科學(xué)化、同質(zhì)化，更好地服務(wù)國家藥物政策決策需求，助力提高藥事服務(wù)質(zhì)量，保障臨床基本用藥的供應(yīng)與規(guī)范使用，控制不合理藥品費(fèi)用支出，更高質(zhì)量滿足人民群眾用藥需求。而藥企若想獲得較好的評價(jià)結(jié)果以在基藥目錄中贏得一席之地，勢必需要從《指南》提出的多個(gè)維度入手，提升產(chǎn)品的臨床價(jià)值，無法獲得較佳證據(jù)的產(chǎn)品必將被淘汰出局，院內(nèi)市場洗牌風(fēng)暴將至。
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